Informationen zu gen- und zellbasierten Therapien für Patient*innen

Gen- und zellbasierte Therapien (Gene-and Cell-based Therapies, GCT) bieten vielversprechende Ansätze zur Behandlung von bisher unheilbaren Krankheiten und können regenerative Prozesse unterstützen. Sie eröffnen völlig neue Perspektiven für Patient*innen mit schweren und seltenen Erkrankungen als auch für Patient*innen mit Volkskrankheiten wie z.B.  Diabetes, Parkinson und Autoimmunerkrankungen. 

Oft werden beide Ansätze kombiniert, etwa wenn Zellen zuerst genetisch verändert, vermehrt und dann in den Körper zurückgeführt werden. 

Bei einer Zelltherapie werden gesunde Zellen verwendet, um geschädigtes Gewebe oder z.B.  das fehlgeleitete Immunsystem zu reparieren oder Tumore zu bekämpfen. 

• Stammzelltherapie: Verwendet gesunde menschliche Stammzellen, die sich in verschiedene Zelltypen entwickeln können, um geschädigtes Gewebe zu ersetzen (z. B. bei Blutkrebs durch Knochenmarktransplantation).
• Immunzelltherapie: Verwendet z.B.  T-Zellen der Patientin oder des Patienten. Diese werden genetisch verändert oder aktiviert, um Krebszellen anzugreifen.
   

Bei einer Gentherapie wird DNA oder RNA in die Zellen eingebracht, entfernt oder verändert, um Krankheiten zu behandeln. Es gibt verschiedene Ansätze:

• Einfügen eines funktionierenden Gens: Ein gesundes Gen ersetzt ein defektes oder fehlendes (z.B.  Spinale Muskelatrophie, Hämophilie B).
• Korrigieren oder Ausschalten eines fehlerhaften Gens: Mit Technologien wie z. B. CRISPR/Cas9, die sogenannte Gen-Schere, TALENs oder Zinkfingernukleasen können Genmutationen korrigiert werden (z.B.  erbliche Blindheit, Sichelzellanämie, Duchenne-Muskeldystrophie).
   

Weitere Informationen werden durch eine Untergruppe des Handlungsfelds 8 „Interaktion mit der Gesellschaft“ momentan erarbeitet und sukzessive veröffentlicht.