Gen- und zellbasierte Therapien
Gen- und zellbasierte Therapien (engl.: Gene- and Cell-based Therapies, GCT) bieten vielversprechende Perspektiven zur Behandlung von bisher unheilbaren Krankheiten.
Gen- und zellbasierte Therapien (engl.: Gene- and Cell-based Therapies, GCT) bieten vielversprechende Perspektiven zur Behandlung von bisher unheilbaren Krankheiten. Sie können außerdem regenerative Prozesse im Körper unterstützen. Genbasierte Therapien verwenden Nukleinsäuren (DNA oder RNA), mit denen biologische Funktionen reguliert oder hinzugefügt werden können. Zelltherapien erzeugen und/oder transferieren Zellen zu therapeutischen Zwecken im und/oder in den Organismus. Diese beiden Ansätze können auch kombiniert werden, z.B. durch genmodifizierte Zellen.
GCT wirken über eine rein symptomatische Behandlung hinaus, da sie gezielt Krankheitsursachen ansteuern – mit der Aussicht auf Heilung und Regeneration. Ihr Anwendungsspektrum reicht von seltenen genetischen Krankheiten (z.B. Hämophilie A und B) bis zu häufigen komplexen Erkrankungen (z.B. Typ-1-Diabetes), für die es zum Teil noch keine wirksamen Therapien gibt. Trotz bestehender Forschungsfragen zu Sicherheit und Wirksamkeit könnten Millionen Patient*innen allein in Deutschland von GCT profitieren.
Zu den gen- und zellbasierten Therapien zählen folgende Verfahren:
Therapieansätze mit Arzneimitteln für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs*):
Somatische Zelltherapeutika (u. a. in Form von Stammzellen, Zellen des Immunsystems oder mesenchymalen Stromazellen)
Gentherapeutika in Form von Substitutions-, Additions- oder Suppressionstherapien mithilfe von viralen und nicht-viralen Vektoren oder Genom-Editierung
Tissue-Engineering-Produkte wie z. B. die Herstellung von Geweben zur operativen Verwendung inklusive des Einsatzes von neuartigen Biomaterialien
Therapieansätze mit neuartigen biologischen Produkten, wie beispielsweise mRNA- und andere nukleinsäurebasierte Verfahren, extrazellulären Vesikeln oder Exosomen, die im Kontext eines gen- und zellbasierten therapeutischen Verfahrens genutzt werden
Entwicklung bis zur Zulassung von ATMPs
Entwicklung bis zur Zulassung von ATMPs
ATMPs unterscheiden sich in ihrer Herstellung, Wirkweise und regulatorischen Bewertung deutlich von klassischen Arzneimitteln. Ihre Entwicklung umfasst u.a. mehrere aufeinanderfolgende Schritte – von der ersten Grundlagenforschung über die präklinische und klinische Entwicklung bis hin zur Zulassung, Markteinführung und langfristigen Nachverfolgung.
Die folgende interaktive Grafik veranschaulicht die zentralen Schritte der Entwicklung und Herstellung eines ATMP und zeigt den Weg von der wissenschaftlichen Forschung über die klinische Entwicklung und Zulassung bis hin zur Anwendung bei Patient*innen.
Klicken Sie auf die Abbildung, um weitere Details zu den Prozessschritten zu erhalten: