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Gen- und zellbasierte Therapien

Gen- und zellbasierte Therapien (Gene-and Cell-based Therapies, GCT) bieten vielversprechende Ansätze zur Behandlung von bisher unheilbaren Krankheiten und können regenerative Prozesse unterstützen. Genbasierte Therapien verwenden Nukleinsäuren, also DNA oder RNA, mit denen biologische Funktionen reguliert oder hinzugefügt werden können. Zelltherapien erzeugen und/oder transferieren Zellen zu therapeutischen Zwecken in den Organismus. Diese beiden Ansätze können auch kombiniert werden, z.B. durch genmodifizierte Zellen.

Zu den gen- und zellbasierten Therapien zählen u. a. folgende Verfahren (nicht abschließend):

  • Therapieansätze mit Arzneimitteln für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs):
    • Somatische Zelltherapeutika (zum Beispiel u. a. in Form von Stammzellen, Zellen des Immunsystems oder mesenchymalen Stromazellen)
    • Gentherapeutika in Form von Substitutions-, Additions- oder Suppressionstherapien mithilfe von viralen und nicht-viralen Vektoren oder Genom-Editierung
    • Tissue-Engineering-Produkte wie z. B. die Herstellung von Geweben zur operativen Verwendung inklusive des Einsatzes von neuartigen Biomaterialien
  • Therapieansätze mit neuartigen biologischen Produkten, wie beispielsweise mRNA- und andere nukleinsäurebasierte Verfahren, extrazellulären Vesikeln oder Exosomen, die im Kontext eines gen- und zellbasierten therapeutischen Verfahrens genutzt werden
  • Weitere Ansätze dieser Art im Kontext von gen- und zellbasierten Therapien
     

Folgende Verfahren werden dagegen nicht eingeschlossen:

  • Ansätze, die für andere Zielsetzungen als gen- und zellbasierte Therapien entwickelt werden (beispielsweise mRNA-Vakzinierungen gegen Infektionserkrankungen)
  • Ansätze, die ausschließlich auf niedermolekularen Substanzen und/oder rekombinanten Proteinen (inklusive Antikörpern) beruhen

GCT wirken über eine rein symptomatische Behandlung hinaus, da sie gezielt Krankheitsursachen ansteuern – mit der Aussicht auf Heilung und Regeneration. Ihr Anwendungsspektrum reicht von seltenen genetischen bis zu häufigen komplexen Erkrankungen, für die es zum Teil noch keine wirksamen Therapien gibt. Trotz bestehender Forschungsfragen zu Sicherheit und Wirksamkeit könnten Millionen Patient*innen allein in Deutschland von GCT profitieren.