Von der Strategie zur Umsetzung: Nationale Strategie GCT in „Human Gene Therapy“

Gen- und zellbasierte Therapien eröffnen neue Behandlungsmöglichkeiten für schwere und bislang teilweise nicht behandelbare Erkrankungen. Gleichzeitig stellen lange Entwicklungszeiten, hohe Kosten, komplexe regulatorische Anforderungen und begrenzte Produktionskapazitäten die Forschung und Versorgung vor große Herausforderungen.  Hier setzt die Nationale Strategie GCT an: Ihr übergeordnetes Ziel ist es, Patient*innen einen sicheren und gerechten Zugang zu innovativen Therapien zu ermöglichen und zugleich Deutschland als Standort für biomedizinische Innovationen zu stärken.

Der am 6. Juli 2026 veröffentlichte Beitrag „The German National Strategy for Gene- and Cell-Based Therapies: Generating Impact by Employing a Novel Multi-Stakeholder Approach“ beschreibt die Entstehung der Strategie und zieht eine erste Bilanz ihrer Umsetzung. Mehr als 150 Expert*innen aus Wissenschaft, Gesundheitsversorgung, Industrie, Fachgesellschaften und Patientenorganisationen haben in acht Arbeitsgruppen bestehende Hürden analysiert, Ziele formuliert und konkrete Maßnahmen entwickelt. Die Ergebnisse dieses offenen Bottom-up-Prozesses wurden im Juni 2024 im Strategiepapier veröffentlicht. 

Der Fachbeitrag macht deutlich, dass die Nationale Strategie GCT nicht bei einer Bestandsaufnahme und der Formulierung von Empfehlungen stehen geblieben ist. Zahlreiche Maßnahmen sind bereits umgesetzt oder befinden sich in der Umsetzung. Dazu zählen unter anderem

• die zentrale Informationsplattform mit dem GCT-Atlas,
• die Regulatory Support Unit für eine unabhängige regulatorische Beratung,
• das Entrepreneurship-Programm GeneNovate® sowie der GeneNovate® Investors‘ Day,
• die nationale Projektförderung und das Nationale Translationale Tandem-Programm für gen- und zellbasierte Therapien.

Hinzu kommt die Unterstützung des Aufbaus translationaler Infrastrukturen wie des Berlin Centers for Gene and Cell Therapies sowie des nationalen Registers für Gen- und Zelltherapien (nGCT-R). 

Diese Maßnahmen sollen zentrale Lücken entlang des gesamten Entwicklungswegs schließen, von der wissenschaftlichen Idee über Produktentwicklung, Finanzierung und Herstellung bis zur klinischen Anwendung und langfristigen Versorgung. Gleichzeitig fördern sie die Vernetzung der beteiligten Akteurinnen, schaffen Transparenz über vorhandene Kompetenzen und Ressourcen und stärken eine konsequent auf Patient*innennutzen und gesellschaftlichen Mehrwert ausgerichtete Entwicklung. 

Über den nationalen Kontext hinaus ordnet der Beitrag die Strategie in aktuelle europäische Entwicklungen ein. Angesichts fragmentierter regulatorischer Wege, begrenzter Herstellungskapazitäten und eines intensiven internationalen Wettbewerbs braucht es eine stärkere Zusammenarbeit zwischen den europäischen GCT-Initiativen. Der deutsche Multi-Stakeholder-Ansatz kann dabei als übertragbares Modell dienen: Er verbindet Wissenschaft, Versorgung, Industrie, regulatorische Institutionen und Patient*innenorganisationen in einem gemeinsamen, umsetzungsorientierten Prozess. 

Damit trägt die Nationale Strategie GCT nicht nur zur Weiterentwicklung des deutschen Innovations- und Versorgungsökosystems bei. Sie setzt zugleich Impulse für eine besser koordinierte europäische Zusammenarbeit mit dem Ziel, wissenschaftliche Durchbrüche schneller, sicher und nachhaltig in zugängliche Therapien zu überführen.