GCT gelten als Medizin der Zukunft, weil sie direkt an der Ursache einer Krankheit ansetzen und nicht nur deren Symptome behandeln, wie viele herkömmliche Medikamente. Ziel ist es, schwere oder bisher unheilbare Erkrankungen möglichst grundlegend zu therapieren. Teilweise kann schon eine einmalige Anwendung langfristige Wirkung entfalten.
Gleichzeitig erfordern diese Ansätze eine sorgfältige Risikoabwägung. Mögliche ungewollte Nebenwirkungen umfassen unter anderem starke Immunreaktionen oder unbeabsichtigte Veränderungen im Erbgut der Zelle, die sich unter Umständen erst verzögert bemerkbar machen. Eine kontinuierliche wissenschaftliche Begleitung sowie langfristige Nachbeobachtung sind daher essentiell. Ebenso wichtig ist eine transparente und verständliche Kommunikation von Nutzen und Risiken.
Von zentraler Bedeutung bleibt zudem die klare Abgrenzung zwischen der Behandlung von Krankheiten und der gezielten „Verbesserung“ menschlicher Eigenschaften. Diese Unterscheidung wird international kontrovers diskutiert und die Nationale Strategie GCT beteiligt sich an diesem Diskurs. Ein weiterer ethisch sensible Bereich betrifft die Eingriffe in Keimzellen wie Eizellen oder Spermien, da solche Veränderungen an nachfolgende Generationen weitergegeben würden. In Deutschland sind derartige Eingriffe gesetzlich untersagt. Klinisch eingesetzte Gentherapien beschränken sich hingegen auf somatische Zellen in den Geweben und führen daher nicht zu vererbbaren Veränderungen.
Im Zusammenhang mit Gen- und Zelltherapien gewinnen zudem Fragen der Früherkennung an Bedeutung. Bei bestimmten genetischen Erkrankungen kann der Nutzen einer Therapie davon abhängen, ob Betroffene bereits vor oder sehr früh nach Symptombeginn identifiziert werden. Ein Beispiel ist die metachromatische Leukodystrophie (MLD), für die ein IQWiG-Vorbericht zum Neugeborenenscreening vorliegt.
