Gemeinsam für eine erfolgreiche Versorgung mit Gen- und Zelltherapien

Berlin, 05. Februar 2026 

Gen- und zellbasierte Therapien (GCT) sind Schlüsseltechnologien für Innovation in der biomedizinischen Forschung und Krankenversorgung. Sie greifen nicht nur krankheitsmodulierend oder beschwerdelindernd ein, sondern adressieren direkt die genetischen Ursachen von Erkrankungen. Sie eröffnen völlig neue Perspektiven für Patient*innen mit schweren und seltenen Erkrankungen als auch für Volkskrankheiten wie z.B. Diabetes, Parkinson oder Autoimmunerkrankungen. Das Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt (BMFTR, ehemals BMBF) hat das Berlin Institute of Health (BIH) beauftragt, relevante Stakeholder zusammenzubringen, um eine Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien (Nationale Strategie GCT) für Deutschland zu erarbeiten und in die Umsetzung zu bringen. Ein besonderer Fokus liegt dabei auf der Integration der Patient*innenperspektive von Beginn an und im gesamten Prozess. Die Strategie zeichnet sich durch einen Multi-Stakeholder-Ansatz aus, bei dem Perspektiven aus Patient*innen- und Selbsthilfeorganisationen, Wissenschaft, Wirtschaft, Politik und Gesellschaft einbezogen werden.

Um zu erfahren, warum Patientenbeteiligung wichtig ist, was sie benötigt und welche Erwartungen Patient*innenvertretende an die Strategie haben, haben wir mit Frau Großmann als Patientenvertreterin gesprochen. Nadine Großmann ist stellvertretende Vorsitzende des FOP e.V ., einer deutschen Patientenorganisation für Menschen mit der seltenen genetischen Erkrankung Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), und die Vorstandsvorsitzende des Board of Directors der International FOP Association, eines amerikanischen FOP‑Vereins.

Laura Keßler: Liebe Frau Großmann, unser Gespräch dreht sich heute um die Patientenbeteiligung in der Nationalen Strategie GCT. Warum ist die Patientenbeteiligung wichtig für die Strategie?

Nadine Großmann: Betroffene sind Expert*innen ihrer eigenen Erkrankung(en) und bringen so direkte Erfahrungen aus dem Alltag mit (seltenen) Erkrankungen ein. Unsere Perspektiven sind unabdingbar, um aufzuzeigen, welche Bedürfnisse und Herausforderungen wirklich bestehen. Die Beteiligung von Betroffenen zeigt, dass nicht über, sondern mit Betroffenen gesprochen und entschieden wurde. So wird auch das Vertrauen in die Strategie gestärkt. Letztlich bin ich der Überzeugung, dass ein Multi-Stakeholder Ansatz eine win-win-Situation für alle Beteiligten ist.

Laura Keßler: Wie sieht Ihre Beteiligung in der Strategie konkret aus? 

Nadine Großmann: Ich nehme an den Meetings der Arbeitsgruppen teil, zum Beispiel im Handlungsfeld 6 „Forschung und Entwicklung“, und bringe dort die Perspektive der Patient*innen ein, indem ich die vorgeschlagenen Maßnahmen kommentiere. Andere Patientenvertretende sind in der Untergruppe des Handlungsfelds 8 „Interaktion mit der Gesellschaft“ aktiv. Dort werden derzeit patient*innenzentrierte Informationen zu gen- und zellbasierten Therapien für eine Webseite gemeinsam erarbeitet.

Laura Keßler: Was ist notwendig, damit Ihre Beteiligung in der Nationalen Strategie GCT gut gelingt? Welche unterstützenden Formate gibt es bereits? 

Nadine Großmann: Ein gutes Briefing, insbesondere zu Beginn, ist sehr wichtig, da es die Anforderungen und Erwartungen klarer macht und die Orientierung erleichtert. Zudem finden zweimal im Jahr gemeinsame Meetings mit allen Patientenvertreter*innen der Strategie statt, die den Austausch untereinander fördern. Hilfreich in großen Projekten ist immer eine direkte Ansprechperson, die uns Patientenvertretende unterstützt, Informationen bündelt und bei Fragen erreichbar ist. Diese Begleitung erleichtert die Zusammenarbeit.

Laura Keßler: Was erwarten Sie als Patientenvertreterin von der Nationalen Strategie GCT für Ihre Patientengruppe? 

Nadine Großmann: Für Menschen mit seltenen Erkrankungen erwarte ich von der Nationalen Strategie GCT 

1. die Sicherung einer nachhaltigen Forschungsförderung,
2. einen schnellen, fairen und wohnortunabhängigen Zugang zu GCT,
3. dass Patientenorganisationen dauerhaft eingebunden werden,
4. dass seltene Erkrankungen als Schwerpunkt benannt werden und
5. die Offenheit, auch „outside the box“ zu denken.

Laura Keßler: Herzlichen Dank für Ihre Zeit und die wertvollen Einblicke. Vielen Dank auch für Ihr Engagement als Patientenvertreterin in der Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien und dafür, dass Sie hier die Patientenperspektive vertreten.