Expert*innen-Jury des nTTP-GCT

Expertise:
Hildegard Büning ist seit über 27 Jahren aktiv im Bereich der Gen- und Zelltherapie. Sie ist eine der führenden Experten für Adeno-Assoziierte Viren (AAV) und davon abgeleitete Vektoren. Ihre Arbeit konzentriert sich auf die Verbesserung der Wirksamkeit, auf die Neuausrichtung des Tropismus auf vordefinierte Zielzellpopulationen und auf die Verringerung der Immunogenität dieses Vektorsystems, um die Effizienz und Sicherheit von AAV-Vektor-basierten Gentherapien zu erhöhen. 

Sie war Präsidentin der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie (DG-GT e.V.) sowie Präsidentin der Europäischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie (ESGCT) und hat u.a. für beide Gesellschaften neue Fortbildungsprogramme entwickelt. Derzeit ist sie als Wissenschaftliche Sekretärin Teil des Vorstands der DG-GT e.V. 

• Mediziner
• promoviert & habilitiert in Immunologie (Uni Heidelberg)
• seit 1987 Transplantationsimmunologe
• seit 2004 im Gebiet der Stammzelltransplantation aktiv
• seit 2020 ärztl. Geschäftsführer des ZKRD, koordiniert Spendersuche national/international
• seit 2021 im WMDA Cell & Gene Therapy Committee

Expertise:

Immungenetik, Molekularbiologie, NGS, Molekulare Diagnostik

Expertise:

Francis Ayuk ist Facharzt für Hämatologie/Onkologie mit mehr als 20 Jahren Erfahrung in der klinischen und klinisch-translationalen Stammzelltransplantation und Zelltherapie. Seit dem 1. April 2025 ist er Direktor der Interdisziplinären Klinik und Poliklinik für Stammzell-transplantation des UKE und Universitätsprofessor (W3) für Stammzelltransplantation und zellbasierte Therapien.

Expertise:

Dr. Ulf Bethke ist ein erfahrener Experte für Zell- und Gentherapie und derzeit als Executive Expert für die APAC-Region bei Miltenyi Biotec tätig. Mit einem soliden Hintergrund in pharmazeutischer Technologie, Biochemie und Immunologie hat Dr. Bethke maßgeblich zur Weiterentwicklung der Herstellungs- und Zulassungsprozesse für zellbasierte therapeutische Produkte, insbesondere Stamm- und CAR-T-Zellen, beigetragen.

Expertise:

• Entwicklung und Herstellung von ATMPs einschl. GTMPs
• Methodenvalidierung
• Regulatorik (GMP und Arzneimittelrecht)
• Sachkunde gem. §15 Abs. 3 und 3a AMG

Expertise:

Britta Eiz-Vesper gründete im Jahr 2013 mit ihrer Gruppe das weltweit erste allogene T-Zell-Spenderregister alloCELL mit dem Ziel, geeignete T-Zell-Spender zu identifizieren und Patienten personalisierte antivirale T-Zell-Immuntherapeutika zur Verfügung zu stellen. Sie ist Expertin für die klinische Produktion von antiviralen T-Zellen (>700 Frischpräparate, 2500 Kryoprodukte (Deutschland und Europa)) und GMP-konforme T-Zell-Engineering-Technologie.

Expertise:

• 12 Jahre Laborerfahrung mit humanen pluripotenten Stammzellen
• Übergreifendes Verständnis der Entwicklung von GCT-Therapeutika im Biotech- und Pharmakontext
• Entwicklung und Implementierung der GCT-Strategie bei Bayer Pharmaceuticals
• Kenntnis der GCT-Innovationsökosysteme und Translation von Forschungsergebnissen in Deutschland/EU/USA

Expertise:

Umfassende Expertise in Zell- und Gentherapie mit Schwerpunkt auf translationaler Forschung, regulatorischen Anforderungen, GMP-Prozessentwicklung, klinischer Entwicklung und Anwendung von ATMPs. Langjährige Erfahrung in interdisziplinären Projektleitungen. Facharzt für Innere Medizin, Hämatologie, Onkologie, Immunologie.

Expertise:

Dr. Grunwald ist Technologiemanagerin und Patentassessorin, Neue Therapien. 
Ihre Kompetenzen umfassen:

• Patentrecht/Schutzrechte im Allg. (dt. Patentassessorin, in Ausbildung zur Vertreterin vor dem Europäischen Patentamt)
• Translationale/Experimentelle Forschung, Gen-/ Zelltherapien
• Myologie, Zell-/ Molekularbiologie, Systembiologie, Bioinformatik

Expertise:

Johnny Kim ist Leiter des Departments for Cardiovascular Therapeutics am TRON in Mainz und assoziierter Professor an der Yale University. Er ist Sprecher von curATime - Cluster for atherothrombosis and individualized medicine - einer „Clusters4Future“-Initiative des BMFTR. Er ist ein anerkannter Experte auf dem Gebiet der Gewebsregeneration, Stammzell-, Entwicklungs- und Reprogrammierungsbiologie.

Expertise:

• 25-jährige Erfahrung in der GCT-Forschung auf den Gebieten: 
   
  • Entwicklung von retroviralen Gentransfervektoren und Coexpressionssystemen
  • Gen- und Zelltherapie von hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (HSPC)
  • Gerichteter Differenzierung von iPSC zu HSPC
  • Forcierte HSPC-Expansion mittels HOX-Transkriptionsfaktoren
• Mitglied der EU-COST-Action „iPS-Haplo“ (CA21151), working group 6 „Training and Dissemination“
• langjährige Expertise in GMP von Zelltherapeutika

Expertise:

Dr. Thekla Kurz ist Fachapothekerin mit Promotion in Pharmazeutischer Technologie und internationaler Führungserfahrung. Sie hat mehr als 30 Jahre in der Entwicklung und Herstellung von Arzneimitteln und Impfstoffen gearbeitet und dabei zahlreiche innovative Technologien translatiert. Sie hat einen Lehrauftrag an der TU Darmstadt zur Entwicklung von GCT Arzneimitteln und ist Gutachterin bei Science4Life. Thekla Kurz leitet zur Zeit das Geschäftsfeld Miltenyi Bioindustry bei der Firma Miltenyi Biotec B.V. & Co. Zu dem Geschäftsfeld zählt die Entwicklung und Herstellung von lentiviralen Vektoren und Zellprodukten als CDMO und für eigene Entwicklungskandidaten.

Expertise:

Prof. Platzbeckers klinischer Fokus liegt insbesondere auf myeloischen Malignitäten, mit besonderem Schwerpunkt auf MDS (Myelodysplastische Neoplasien) und AML (Akute Myeloische Leukämie). Neben Tätigkeiten als Leiter der klinischen Prüfung (LKP) in einer Reihe von akademisch initiierten klinischen Studien umfasst seine Forschungstätigkeit die Untersuchung immunologischer Zielstrukturen, neuartiger zielgerichteter Zelltherapien sowie die Entwicklung und Nutzung digitaler Werkzeuge in Diagnostik, Therapie und der Dokumentationsunterstützung.

Prof. Platzbecker ist u. a. Mitglied des Lenkungsgremiums der deutschen MDS-Studiengruppe (D-MDS), Gründungsmitglied der European Myelodysplastic Syndromes Cooperative Group (EMSCO) und er agierte von 2020 bis 2024 als Co-Sprecher des BMBF-geförderten Zukunftsclusters „SaxoCell“, das sich neuen Produktionsmethoden und Anwendungsgebieten für Gen- und Zelltherapien widmet.

Expertise:

Dr. Carolin Schächterle ist Leiterin der Fachabteilung Life Science Research (FA LSR) im Verband der Diagnostica-Industrie (VDGH).

GCT ist das Leuchtturmthema der FA LSR, da viel Expertise und Produkte in der Herstellung und Qualitätskontrolle von ATMPs stecken. Frau Schächterle hat im Entstehungsprozess der nationalen Strategie zwischen dem BIH und den Mitgliedsunternehmen des VDGH vermittelt.

Expertise:

Prof. Richard Schäfer wurde klinisch in Innerer Medizin und Transfusionsmedizin ausgebildet. In seiner wissenschaftlichen Laufbahn hat er intensiv auf dem Gebiet der mesenchymalen Stromazellen und induzierten pluripotenten Stammzellen an den Universitäten Harvard, Stanford, Tübingen, Frankfurt und Freiburg gearbeitet. Er ist Ärztlicher Leiter der Transfusionsmedizin am Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie der Universität Freiburg, wo er auch die iPSC Core Facility leitet.

Expertise:

Prof. Dr. Schara-Schmidt ist Professorin für Neuropädiatrie und neuromuskuläre Erkrankungen. Sie leitet die Abteilung für Neuropädiatrie und das Zentrum für Neuromuskuläre Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter an der Kinderklinik des Universitätsklinikums Essen.

Prof. Dr. Schara-Schmidt ist eine der führenden nationalen und internationalen Expertinnen auf dem Gebiet der Neuropädiatrie / neuromuskulären Erkrankungen. Sie ist Vizepräsidentin der Gesellschaft für Neuropädiatrie, Vorstandsmitglied des German Brain Council, Vorsitzende der Ethikkommission der Medizinischen Fakultät Duisburg-Essen und Mitglied zahlreicher nationaler und internationaler Gremien. Prof. Schara-Schmidt und ihr Team sind an internationalen Studien und auch an der praktischen Anwendung von Gentherapien beteiligt.

Für pädiatrische Fachgesellschaften (DGKJ und GNP) ist sie für das Thema „Gentherapien bei Kindern“ zuständig.

Expertise:

Univ.-Prof. Dr. med. Matthias P. Schönermark ist Gründer und Geschäftsführer der SKC Beratungsgesellschaft mbH in Hannover und Chief Strategy Officer der Kintiga Group. Der habilitierte HNO-Arzt berät seit vielen Jahren Unternehmen bei der erfolgreichen Positionierung innovativer Therapien im europäischen Pharmamarkt und gilt als einer der erfahrensten Verhandler von Erstattungskonditionen von Zell- und Gentherapien.

Expertise:

• Genome Editing von hämatopoetischen Stammzellen
• Gentherapie bei Knochenmarkversagenssyndrom
• Krankheitsmodellierung, genomweite On- und Off-Target-Analyse von Genom-Editoren für die präklinische Entwicklung von Gentherapien
• Leiterin des Forschungs- und Diagnoselabors und Mitglied des Executive Advisory Board des Internationalen Registers für schwere chronische Neutropenie (SCNIR)

Expertise:

Dr. Andrea Traube ist Geschäftsführerin der KyooBe Tech GmbH, einer Tochtergesellschaft der Bausch + Ströbel Gruppe, welche innovative Plattformtechnologien für die ATMP-Produktion und die Pathogeninaktivierung entwickelt und vertreibt. Seit über 20 Jahren beschäftigt sie sich in verschiedenen Rollen mit der Umsetzung von Automatisierungs- und Produktionskonzepten, mit den Schwerpunkten Zellkulturprozesse und Produktion von Zell- und Gentherapien.

Expertise:

Frau Dr. Wagner-Drouet leitet seit über 10 Jahren den Bereich Stammzelltransplantation und zelluläre Immuntherapie an der Universitätsmedizin Mainz. Ihr Schwerpunkt liegt in der Durchführung früher klinischer Studien zur Zellulären Therapie, sowie translationalen Forschung zur Immunrekonstitution und Nebenwirkungsmanagement von Zelltherapien. Darüber hinaus ist sie Sprecherin des interdisziplinären Zentrums für Zelluläre Immuntherapie an der Universitätsmedizin Mainz und Mentorin in diversen nationalen und internationalen Nachwuchsförderungsprogrammen.