Fortschritte bei der Umsetzung der Ziele der Nationalen Strategie GCT

• Warum ist das wichtig: Die Etablierung einer dauerhafter Organisationstruktur, die Abläufe, Prozesse und Verantwortlichkeiten der beteiligten Akteure regelt ist die Voraussetzung, damit die Strategie konsequent umgesetzt und weiterentwickelt werden kann.
• Aktueller Stand: Es wurde ein Vorschlag für eine gemeinsame Organisationsstruktur (Governancestruktur) mit der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie (DG-GT) erarbeitet. Dabei ist die Fortführung bestehender effizienter Formate der Zusammenarbeit – z. B. Arbeitsgruppen, Runder Tisch und Internationaler Wissenschaftlicher Beirat – vorgesehen.
• Nächste Schritte: Ausarbeitung der konkreten Details und Umsetzungsschritte gemeinsam mit der DG-GT. Abstimmung mit dem BMFTR und Erarbeitung eines langfristigen Finanzierungsmodells.

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeld I, Strategisches Ziel 1: „Koordinierte Umsetzung der Maßnahmen der Nationalen Strategie“

• Warum ist das wichtig: Ein zentraler Überblick über z. B. Forschungsgruppen, Infrastruktur, Angebote und Aktivitäten zu gen- und zellbasierten Therapien schafft Transparenz, erleichtert die Vernetzung und ermöglicht gezielten Zugang zu Informationen für Forschung, Industrie und Patient*innen. Dadurch können relevante Akteure schnell und effizient auf die notwendigen Ressourcen zugreifen, Synergien entstehen und die Entwicklung gen- und zellbasierter Therapien wird beschleunigt.
• Aktueller Stand: Der GCT-Atlas wurde als zentrale Informationsplattform bereits veröffentlicht. Er zeigt die vielfältigen Akteur*innen auf einer interaktiven Karte – von Forschungsinstituten, Kliniken und GeneNovate Standorten bis hin zu Patienten- und Selbsthilfeorganisationen. Jede Kartenebene liefert relevante Informationen zu den jeweiligen Einrichtungen, ihren Schwerpunkten und Kontaktmöglichkeiten. Über die Matchmaking-Funktion können gezielt die Kartenebenen gleichzeitig, übereinander dargestellt werden. Die GMP- und Startup-Ebenen werden am 24.10.2025 veröffentlicht.
• Nächste Schritte: Die nächsten Ebenen, einschließlich Darstellung von GMP-Herstellungsstätten und Start-ups, sind in Vorbereitung. Die Inhalte werden regelmäßig auf Qualität geprüft sukzessive erweitert.

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeld I, Strategisches Ziel 3: „Stärkung nationaler Vernetzungsstrukturen“ sowie Handlungsfeld VIII,  Strategisches Ziel 1: „Informiertheit der Gesellschaft über GCT durch Bereitstellung verlässlicher und zielgruppenspezifischer Informationen“

• Warum ist das wichtig: Die zielgerichtete Nutzung bestehender Infrastrukturen erleichtert jungen Unternehmen den Einstieg in die GCT-Entwicklung. Damit wird die Entstehung und das Wachstum von Start-ups im Bereich gen- und zellbasierter Therapien unterstützt und Innovationspotenzial effizient nutzbar gemacht. 
• Aktueller Stand: Derzeit wird ein Rechtsgutachten erstellt, um die juristische Grundlage für die Nutzung vorhandener Infrastruktur durch Start-ups zu klären. 
• Nächste Schritte: Auf Basis des Gutachtens wird ein Leitfaden entwickelt, der beschreibt, wie die Nutzung in der Praxis konkret ablaufen kann. 

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeld III, Strategisches Ziel 3: „Erleichterung der Verwertung des gesellschaftlichen und/oder wirtschaftlichen Potenzials der wissenschaftlichen Ergebnisse“  

• Warum ist das wichtig: Einheitliche Vertragsvorlagen zu Kauf und Lieferung von Gen- und Zelltherapie-Produkten vereinfachen und beschleunigen Verhandlungsprozesse, die anschließende Umsetzung und damit die Versorgung von Patientinnen und Patienten. Sie schaffen Transparenz, reduzieren Abstimmungsaufwand und unterstützen Kliniken, Apotheken, Industriepartner und Start-ups gleichermaßen.
• Aktueller Stand: Die Arbeitsgruppe hat die Bedarfe gesammelt und erste Entwürfe der Musterverträge mit Hilfe einer externen Rechtsberatung erstellt. 
• Nächste Schritte: Die Musterverträge werden nun weiter ausgearbeitet, unter Einbezug zusätzlicher Rückmeldungen aller beteiligten Subgruppen und relevanter Abteilungen wie Apotheken und interne Rechtsabteilungen. Ziel ist eine einvernehmliche, praxisgerechte, Vorlage für die Nutzung in allen relevanten Projekten. 

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeld VII, Strategisches Ziel 2: „Flexibilisierung von Erstattungs- und Versorgungsmodellen in der Anwendung von GCT“ 

• Warum ist das wichtig: Qualifiziertes Personal ist ein Schlüsselfaktor für die sehr komplexe Produktion von gen- und zellbasierten Therapien nach den Richtlinien guter Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice, GMP).
• Aktueller Stand: Sammlung bestehender Aus- und Weiterbildungsangebote. Es wurden zentrale Hürden für Personalgewinnung und -bindung identifiziert.
• Nächste Schritte: Integration der Programme in den GCT-Atlas und Erarbeitung von Lösungsvorschlägen zur weiteren Optimierung des Arbeitsumfeldes.

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeld V, Strategisches Ziel 2: „Sicherstellung der benötigten Personalkapazitäten und Expertise für die GCT-Herstellung und Qualitätskontrolle“

• Warum ist das wichtig: Ein methodenspezifisches Register ermöglicht eine Sicherstellung und Verbesserung von GCT, schafft eine bessere Evidenzbasis, ermöglicht registerbasierte Forschung und unterstützt die öffentliche Gesundheitsplanung und -politik durch Bereitstellung systematischer Daten zu Anwendung und Nutzen von GCT in der Routineversorgung.
• Aktueller Stand: Aufbauend auf den Erkenntnissen des Innovationsfondprojektes INTEGRATE-ATMP wurde im Juni 2025 das Nationale Register für Gen- und Zelltherapien Deutschland e.V. gegründet. Das Projekt will dazu beitragen, verbindliche Rahmenbedingungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung von bestehenden und zukünftigen GCTs in Deutschland zu schaffen und damit eine optimale Versorgung der Patientinnen und Patienten zu gewährleisten.  
• Nächste Schritte: Konzeptualisierung und Realisierung einer nachhaltigen Finanzierung des Registers. 

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeld VII, Strategisches Ziel 4: „Optimierung und Etablierung der Datenlandschaft zum Zwecke der vielseitigen Nutzbarkeit in der Forschung und Nachverfolgung von Langzeitdaten von GCT“ 

• Warum ist das wichtig: Analysen zu Wertschöpfungspotenzialen – insbesondere in den Bereichen Forschung und Entwicklung, klinische Translation, Fertigung/Manufacturing, regulatorische Prozesse, Ausbildung und Qualifizierung von Fachpersonal, Technologie-Transfer, Kommerzialisierung und Markteinführung – schaffen eine fundierte Grundlage für politische Entscheidungen. Sie zeigen Chancen für Verbesserungen und Effizienzsteigerungen auf, damit vorhandene Ressourcen gezielt genutzt und Wertschöpfungsketten gestärkt werden können. 
• Aktueller Stand: Inhaltliche Vorbereitung, Einbindung von Akteuren der Nationalen Strategie GCT, Kontaktaufnahme zu externen Expert*innen für ein Advisory Board, Strukturierung der Arbeitspakete  
• Nächste Schritte: Abstimmung des Konzeptes der Analyse möglicher Wertschöpfungspotenziale mit den Sprechern der Arbeitsgruppen der Nationalen Strategie GCT sowie mit dem Advisory Board 

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeldern I-VIII 

Das Berlin Center for Gene and Cell Therapies ist ein innovatives öffentlich-privates Gemeinschaftsprojekt, das Forschung, Entwicklung und Produktion von Gen- und Zelltherapien unter einem Dach vereint. Initiatoren sind die Bayer AG, die Charité – Universitätsmedizin Berlin und das Berlin Institute of Health in der Charité. Mit einem Inkubator für Start-ups, der 15 bis 20 Unternehmen Platz bietet, sowie einer GMP-zertifizierten Produktionsstätte schafft das Zentrum optimale Bedingungen für die Translation neuartiger Therapien vom Labor bis zur klinischen Anwendung. Die Förderung durch das Land Berlin und das Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt unterstützt den Ausbau der Infrastruktur und sichert langfristig die Qualität und Sicherheit der Arzneimittel. Die ProBioGen AG betreibt die GMP-Produktionsstätte und gewährleistet die Einhaltung internationaler Qualitätsstandards, während iQ spaces als Projektentwickler den Bau des Gebäudes auf dem Berliner Bayer-Campus verantwortet, das 2028 fertiggestellt werden soll.

• Warum ist das wichtig: Die frühzeitige Einbindung von Politik und Entscheidungsträger*innen sichert Unterstützung, Sichtbarkeit und Finanzierung für GCT-Maßnahmen, von denen Patient*innen profitieren könnten.
• Aktueller Stand: Es wurden Kommunikationsmaterialien erstellt sowie Kontakte zu Ausschüssen im Parlament aufgebaut. Zudem werden spezifische Fachdialoge geplant, in denen Bundestagsabgeordnete mit Expert*innen aus Wirtschaft, Gesundheit und Forschung sowie aus Patientenorganisationen in direkten Dialog treten.  
• Nächste Schritte: Durchführung der Fachdialoge (Q4 2025), Diskussion der strategischen Schwerpunkte und Sicherstellung weiterer politischer Unterstützung.

Basiert auf den Bedarfen und strategischen Zielen von Handlungsfeld I, Strategisches Ziel 2: „Stärkung der politischen Verantwortung für das nationale Zukunftsthema GCT“ sowie Handlungsfeld VIII, Strategisches Ziel 2: „Unterstützung/Beratung der Entscheidungsträger*innen durch Stärkung der Interaktion mit der Politik sowie Herstellung/ Wahrung eines ergebnisoffenen geisteswissenschaftlichen/gesellschaftlichen Diskurses“

• Warum ist das wichtig: Die aktive Einbindung von Patient:innen und ihren Vertreter:innen  von Beginn an stellt sicher, dass Projekte und Maßnahmen der Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien (Nationale Strategie GCT) patientenzentriert gestaltet werden. Das kann die Qualität der entwickelten Maßnahmen steigern und fördert Vertrauen sowie die Akzeptanz und Relevanz der entwickelten Therapien.
• Aktueller Stand: In vielen Arbeitsgruppen der Nationalen Strategie GCT sind Patient*innen(-organisationen) vertreten. Ein Beispiel ist die intensive Zusammenarbeit in einer Untergruppe des Handlungsfelds 8 „Interaktion mit der Gesellschaft“. Derzeit werden dort patient*innenzentrierte Informationen zu gen- und zellbasierten Therapien erstellt und auf dieser Seite veröffentlicht. 

• Nächste Schritte: Weitere Maßnahmen zur Integration der Patient*innenperspektive in alle Phasen der GCT-Entwicklung werden entwickelt und umgesetzt, um die patientenzentrierte Ausrichtung der Nationalen Strategie GCT weiter zu stärken.

  Das Vorhaben “Patient & Stakeholder Engagement (PSE) in der Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien” wird durch das Nationale Netzwerkbüro GCT Germany und das Team PSE des BIH QUEST Centers begleitet.

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeld I, Strategisches Ziel 4: „Auf- und Ausbau nationaler und internationaler Vernetzungsaktivitäten“ sowie Handlungsfeld VIII, Strategisches Ziel 1: „Informiertheit der Gesellschaft über GCT durch Bereitstellung verlässlicher und zielgruppenspezifischer Informationen“

• Warum ist das wichtig: Internationale Zusammenarbeit erhöht die Sichtbarkeit, ermöglicht Erfahrungsaustausch und fördert Synergien in Forschung und Entwicklung gen- und zellbasierter Therapien.
• Aktueller Stand: Es wurden viele Kontakte zu Partnerinitiativen in Frankreich, Großbritannien und Skandinavien geknüpft. Erste Austauschformate fanden bereits im Rahmen verschiedener Projekte der Nationalen Strategie GCT statt. Dabei wurden konkrete Ansatzpunkte für eine Zusammenarbeit identifiziert – etwa zu klinischen Studien, GMP-Infrastrukturen oder im Bereich Daten und Transparenz (z. B. GCT-Atlas).
• Nächste Schritte: Die Kooperationen mit den einzelnen Partnerinitiativen werden nun inhaltlich konkretisiert. So wird beispielsweise mit GeneNovate der Austausch zu Translation und Entrepreneurship vertieft, mit europäischen Partnern zu GMP-Produktionskapazitäten gearbeitet und über den GCT-Atlas eine Übersicht relevanter Forschungsgruppen erstellt. Im nächsten Schritt folgt der Austausch mit den Partnern zum konkreten Vorgehen und zur Entwicklung gemeinsamer Initiativen.

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeld I, Strategisches Ziel 4: „Auf- und Ausbau nationaler und internationaler Vernetzungsaktivitäten“ 

• Warum wichtig:
  Regulatorische Anforderungen im Zusammenhang mit den frühen, nicht-klinischen Entwicklungsphasen von Gen- und Zelltherapien (GCT) sind maßgeblich für die spätere klinische Anwendung, und stellen für die Produktentwickler häufig eine große Hürde dar. Die Komplexität und schnelle Entwicklung im Bereich GCT erfordert zudem eine kontinuierliche Auseinandersetzung mit den verbundenen regulatorischen Aspekten. Aus diesem Grund bietet die Regulatory Support Unit (RSU) akademischen GCT Teams in Deutschland eine fachkundige, vertrauliche und kostenlose Unterstützung bei regulatorischen Fragen an und erleichtert damit den Weg in die klinische Anwendung – effizienter und deutlich schneller.
• Aktueller Stand:
  Die RSU wurde 2024 am Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) im Rahmen der Nationalen Strategie für GCT etabliert. Bereits innerhalb des ersten Jahres zeigte sich ein erheblicher Bedarf an regulatorischer Beratung mit zahlreichen Anfragen aus ganz Deutschland. Hierbei unterstützte die RSU bei einer Vielzahl von produktspezifischen Fragen zur regulatorischen Strategie sowie in der Vorbereitung wissenschaftlicher Beratungen am Paul-Ehrlich-Institut (PEI). Darüber hinaus beteiligt sich die RSU am GeneNovate-Programm, das ebenfalls im Rahmen der Nationalen Strategie für GCT initiiert wurde – dem ersten deutschlandweiten Entrepreneurship-Programm im Bereich der Gen- und Zelltherapien. Ziel des Programms ist es, fundiertes Wissen zu relevanten Themen im Bereich Entrepreneurship an Wissenschaftler:innen und Mediziner:innen zu vermitteln, sie bei der Entwicklung von innovativen Therapien zu begleiten und somit den Wirtschaftsstandort Deutschland zu stärken.
• Die RSU leistet zudem einen Beitrag zur Stärkung von neuen GCT Entwicklungen auch durch Mitarbeit in internationalen Netzwerken, wie z.B. durch die Unterstützung des EU-Projektes Joint4ATMP und durch die Beteiligung am internationalen IRDiRC-Taskforce-Projekt zur Verbesserung der Behandlung und Diagnostik von seltenen Erkrankungen.
• Nächste Schritte:
  Ausbau des Beratungsnetzwerks, weitere Steigerung der Bekanntheit in der GCT-Community, sowie die Vermittlung regulatorischen Wissens und die Verdeutlichung der Relevanz früher Interaktionen mit den Regulatoren für die Entwicklung neuer und innovativer Therapien  

Basiert auf den Bedarfen von Handlungsfeld IV, Strategisches Ziel 3: „Erhöhung der Verfügbarkeit niederschwelliger regulatorischer Beratung“

Stand: 06.10.2025